搜索到4282篇“ 基因疗法“的相关文章
- 用于眼部病症的基因疗法
- 本发明提供了用于治疗受试者的莱伯氏先天性黑蒙症(LCA)的组合物和方法。一方面，提供了重组腺相关病毒载体，其包括包含编码Lebercilin的序列的核酸分子。另一方面，Lebercilin具有氨基酸序列SEQ ID NO...
- 琼·贝内特珍妮特·班尼切利孙俊伟宋知伦塞奇·尼科诺夫
- 基因疗法组合物及其使用方法
- 本文提出了用于基因疗法的组合物和方法。
- 志杰·汪汪少斌唐纳德·詹姆斯·福斯特安妮特·贝克周丽萍程北
- 遗传性耳聋难题 有望被基因疗法攻克
- 2025年
- 小说和影视中的医疗科技正逐渐成为现实,一项革命性的基因疗法正悄然改变无数遗传性耳聋患者的生活。对那些因遗传缺陷而生活在无声世界中的人们来说,这项技术如同一束穿透寂静的光芒,带来了前所未有的希望。它不仅是一项科研成果,还是遗传性耳聋患者通往全新世界的钥匙,引领人们进入一个全新的医疗奇迹时代。通过破解生命的密码,遗传性耳聋基因疗法为那些渴望聆听世界声音的人们带来希望与可能。让我们一同探索这一前沿领域,见证科学如何重塑听力。
- 高旭栋
- 关键词：基因疗法遗传性耳聋
- 在工程化细菌中生产基因疗法载体
- 本文提供了用于生产环状DNA载体的工程化细菌细胞的改进方法、通过此类方法生产的环状DNA载体以及含有此类环状DNA载体的药物组合物。本文提供的方法适合于环状DNA载体的高纯度组合物的大规模生产。
- 金·许乔迪·肯尼迪
- IRAK4调节剂用于基因疗法的用途
- 本文提供了通过施用IRAK调节剂(例如，IRAK‑4降解剂)与基因疗法以抑制对该基因疗法的先天免疫来增强个体的基因疗法的方法。在一些实施例中，该基因疗法使用腺相关病毒(AAV)载体、腺病毒载体、慢病毒载体、单纯疱疹病毒(...
- S·R·丘杜里M·莫特瓦尼C·穆埃勒J·里德
- 治疗威尔逊病的基因疗法构建体
- 本申请涉及编码截短的但功能正常的ATP7B的腺相关病毒载体，其用于在治疗威尔逊病(WD)的基因疗法中使用。本文描述的截短的ATP7B与野生型ATP7B相比具有几个优点，比如更高的功效和改善的生产产量。
- 克里斯蒂娜·利文斯顿塞缪尔·沃兹沃思
- 眼底黄色斑点症(ABCA4)的基因疗法
- 本公开的方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分地基于分离的核酸和基因治疗载体，如病毒(例如，rAAV)载体，其包含编码治疗性基因产物(如蛋白或肽(例如，小基因))的一个或多个基因片段。在一些实施...
- H·康纳
- 用于治疗神经系统疾病的AAV基因疗法
- 提供了一种重组腺相关病毒(rAAV)表达载体，包含编码TRIM72蛋白或其变体或功能性片段的基因，其中所述重组AAV表达载体包含神经元特异性启动子。还提供了一种包含rAAV表达载体的药物组合物及其用途。
- 贾怡昌郭炜彭林
- 2C型肢带型肌营养不良的基因疗法
- 本公开涉及包含编码γ‑肌聚糖(SGCG)的多核苷酸的基因疗法载体(例如AAV载体)，以及使用此类基因疗法载体来治疗患有肌营养不良(例如2C型肢带型肌营养不良(LGMD2C))的对象的方法。
- 路易丝·R·罗迪诺·克拉帕克
- 一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法
- 本发明公开了一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法，属于基因治疗技术领域。本发明首次探索了基于AAV载体介导的hSERPINC1基因递送在治疗遗传性AT缺乏症中的长效性和安全性，证明了其对恢复AT缺乏症小鼠血浆中A...
- 胡豫唐亮陶嬿伊卢惠
相关作者
- 曹雪涛
- 作品数：1,011被引量：2,865H指数：24
- 供职机构：中国医学科学院北京协和医学院基础医学院基础医学研究所
- 研究主题：肿瘤 树突状细胞 基因治疗 基因疗法 基因修饰
- 章卫平
- 作品数：429被引量：1,238H指数：15
- 供职机构：第二军医大学
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- 叶天星
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- 供职机构：第二军医大学
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- 于益芝
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- 供职机构：第二军医大学
- 研究主题：基因治疗 树突状细胞 基因转染 肿瘤 基因疗法
- 钱其军
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- 供职机构：第二军医大学东方肝胆外科医院
- 研究主题：基因治疗 腺病毒 肿瘤 肝肿瘤 白细胞介素12
