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用于治疗亨廷顿氏病的化合物
本公开提供一种式(I’)化合物<IMG width="496" orientation="portrait" inline="yes" imgFormat="JPEG" imgContent="drawing" heig...
M·普法芬巴赫E·斯特凡D·R·史密斯P·博尔杜克N·班萨尔C·徐E·彼得森
治疗亨廷顿病的组合物和方法
本发明涉及治疗亨廷顿病的组合物和方法,特别地,本发明涉及编码siRNA分子的腺相关病毒(AAV)颗粒和治疗亨廷顿病(HD)的方法。
D·W-Y·沙陈奋周鹏程王鑫舒姸荃侯金兆
用于治疗亨廷顿氏病的杂环化合物
本公开提供一种式(I)的化合物<IMG width="736" orientation="portrait" inline="yes" imgFormat="JPEG" imgContent="drawing" heig...
M·普法芬巴赫J·哈维D·R·史密斯P·博尔杜克N·班萨尔C·徐E·彼得森S·E·胡夫D·N·穆斯塔法A·安托谢夫斯基D·蒙达尔
亨廷顿(HTT)iRNA药剂组合物及其使用方法
本公开涉及靶向亨廷顿(HTT)基因(例如HTT基因的外显子1)的双链核糖核酸(dsRNAi)药剂和组合物,以及抑制HTT基因表达的方法和使用此类dsRNAi药剂和组合物治疗患有HTT相关疾病或病症(例如亨廷顿氏病)的受试...
M·M·桑达拉潘迪安J·D·麦金因克B·L·博斯特怀克
一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒
本发明公开了一种用于治疗亨廷顿疾病的慢病毒样颗粒;所述慢病毒样颗粒VLP‑HD由VLP载体包裹Cas9蛋白和靶向HTT基因的gRNA组成的RNP复合体组成。感染细胞后,VLP‑HD释放出Cas9:gRNA RNP,可高效...
凌思凯张琳
亨廷顿舞蹈病的发病机制和治疗靶点研究进展
2025年
亨廷顿舞蹈病(Huntington disease,HD)是一种常染色体显性遗传疾病,由位于4号染色体4p16.3区域的IT-15基因内CAG三核苷酸重复序列异常扩增所致,临床上以隐匿性、缓慢进行性舞蹈症、精神异常和痴呆为特征。HD的发病机制包括异常蛋白质合成、蛋白质质量控制网络破坏及神经损伤与功能异常等,治疗靶点研究包括基因治疗靶点、作用于蛋白质质量控制网络靶点、神经炎症调控靶点及维持突触功能和神经元网络功能靶点等。虽然目前HD可以通过基因检测进行精准诊断,但在治疗上却仍是一个难题。本文对HD的发病机制和治疗靶点研究进展进行综述。
王康赵慧时倩巩凤超
关键词:亨廷顿舞蹈病基因治疗蛋白激酶神经损伤
用于治疗亨廷顿病的杂环和杂芳基化合物
本发明涉及其化合物、其形式和药物组合物,以及使用此类化合物、其形式或组合物来治疗或改善亨廷顿病的方法。特别是,本发明涉及式(I)的取代双环杂环和杂芳基化合物、其形式和药物组合物,以及使用此类化合物、其形式或组合物来治疗或...
E·拉斯泰利R·阿拉姆J·R·安南德L·比切克A·巴塔查里亚T·康特克特S·侯赛尼J·纳拉辛汉N·瑟多伦科M·G·沃尔张南京
用于调节亨廷顿氏舞蹈症的方法和化合物
本公开涉及具有第一末端、第二末端和寡聚主链的转录调节剂分子以及用于治疗亨廷顿氏舞蹈症的方法。
张承智阿比吉特·巴特杰勒德·韦布赖特汉纳·诺里杨非
用于治疗亨廷顿病和HTT蛋白病的组合物和方法
本公开提供了用于治疗、预防、抑制、改善受试者的亨廷顿病和/或HTT蛋白病或延迟其发作的化合物、组合物和/或方法。所述方法可以包括单独地或与一种或多种其他治疗剂组合地向所述受试者施用有效量的肽模拟物化合物,诸如(R)‑2‑...
D·基夫
一种亨廷顿舞蹈症康复训练装置及其训练方法
本发明公开了一种亨廷顿舞蹈症康复训练装置及其训练方法,涉及康复训练装置技术领域。该种亨廷顿舞蹈症康复训练装置,包括设置在步行器本体上的两侧支架和横架,所述横架的顶部固定连接有第一安装板,且第一安装板的顶部固定连接有操作显...
周恩阳林万艺何树锋吴骏

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唐金海
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汤一介
作品数:148被引量:1,137H指数:18
供职机构:北京大学哲学系
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欧树军
作品数:53被引量:219H指数:9
供职机构:中国人民大学国际关系学院
研究主题:民主 法律 网络色情 亨廷顿 人民
孟军
作品数:12被引量:32H指数:3
供职机构:鲁东大学政治与行政学院
研究主题:亨廷顿 亨廷顿政治 政治发展 恽代英 青年
戴璐
作品数:8被引量:1H指数:1
供职机构:国家图书馆
研究主题:肖像画 亨廷顿 美术馆 乔治亚 收藏